با تلاش محققان كالج دانشگاهی لندن صورت گرفت

درمان کوررنگی دو کودک با ژن درمانی

درمان کوررنگی دو کودک با ژن درمانی

گردو دانلود: پژوهشگران کالج دانشگاهی لندن (UCL) در مطالعه اخیرشان از ژن درمانی برای بازیابی قسمتی از عملکرد گیرنده های مخروطی شبکیه در دو کودک استفاده کردند.


به گزارش گردو دانلود به نقل از ایسنا و به نقل از آی ای، این یک گام امیدوارکننده برای فعال کردن مجدد مسیرهای ارتباطی بین شبکیه و مغز که قبلا غیرفعال بودند، است. پژوهشگران در این تحقیق از یک روش جدید برای تعیین این که آیا این دارو مدارهای مغزی خصوصاً مخروط ها را در کودکان مبتلا به آکروماتوپسی، (فقدان کامل یا جزئی دید رنگی) تغییر می دهد یا خیر استفاده کردند.
آکروماتوپسی یک بیماری ژنتیکی است که بر سلول های مخروطی، یکی از دو نوع گیرنده نوری در چشم تاثیر می گذارد. از آنجا که مخروط ها رنگ را تعیین می کنند، افراد مبتلا به آکروماتوپسی کاملا مبتلا به کور رنگی هستند و همین طور بطور کلی بینایی بسیار ضعیفی دارند و نور شدید نیز آنرا مختل می کند. در این مطالعه پژوهشگران تلاش کردند تا سلول های مخروطی خفته را احیا کنند، برای اینکه بااینکه خیلی از آنها وجود دارند، اما سیگنال هایی به مغز ارسال نمی کنند.
دکتر تسا دکر، نویسنده اصلی این مطالعه اظهار داشت: مطالعه ما نخستین مطالعه ای است که مستقیما این گمانه زنی گسترده را تایید می کند که ژن درمانی ارائه شده به کودکان و نوجوانان می تواند با موفقیت مسیرهای گیرنده نور مخروطی خفته را فعال کند و سیگنال های بصری را که قبلا این بیماران تجربه نکرده اند، برانگیزد.
پژوهشگران در این مطالعه چهار کودک بین ۱۰ تا ۱۵ ساله را مورد بررسی قرار دادند که این افراد در دو کار آزمایی بالینی متفاوت شرکت کردند. هر دو کارآزمایی ذکر شده ژن درمانی را که ژن های خاص و متفاوت در رابطه با آکروماتوپسی را مورد هدف قرار می دهند، آزمایش می کند.
هدف اصلی آنها آزمایش ایمنی درمان بغیر از بررسی بهبود بینایی است. اثربخشی کلی درمان ها هنوز ارزیابی نشده است، برای اینکه همه نتایج آنها هنوز جمع آوری نشده است.
استفاده از یک رویکرد جدید نقشه برداری
در این مطالعه پژوهشگران از یک رویکرد نقشه برداری جدید به نام اف ام آرآی یا تصویرسازی تشدید مغناطیسی کارکردی (fMRI) برای جدا کردن سیگنال های مخروطی درحال ظهور بعد از درمان از سیگنال های میله محور موجود در بیماران استفاده کردند. این کار پژوهشگران را قادر می کند تا هرگونه تغییر در عملکرد بینایی را تشخیص دهند.
آنها بعد از آن از روش "جایگزینی بی صدا" برای هدف قرار دادن مخروط ها یا میله های خاص استفاده کردند. ۶ تا ۱۴ ماه بعد از درمان، دو نفر از چهار کودک شواهد قوی از سیگنال های مخروطی در قشر بینایی مغز نشان دادند که این نشان دهنده چشم درمان شده بود. از جانب دیگر، بعد از درمان، اقدامات آنها کاملاً مشابه اقدامات شرکت کنندگانی که بینایی طبیعی داشتند، بود.
پژوهشگران گفتند: ما هنوز درحال تحلیل و بررسی نتایج حاصل از دو کارآزمایی بالینی خود هستیم تا ببینیم آیا این ژن درمانی می تواند بطور مؤثر بینایی روزمره افراد مبتلا به آکروماتوپسی را بهبود بخشد یا خیر. امیدواریم با نتایج مثبت و با آزمایشات بالینی بیشتر، بتوانیم بینایی افراد مبتلا به آکروماتوپسی را تا حد زیادی بهبود بخشیم.
یافته های این مطالعه در مجله "Brain" منتشر گردید.




منبع:

1401/06/04
11:07:55
5.0 / 5
234
تگهای خبر: دانشگاه , شركت , محقق , مطالعه
این مطلب را می پسندید؟
(1)
(0)

تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان در مورد این مطلب
لطفا شما هم نظر دهید
= ۸ بعلاوه ۴